In questa sezione ci addentreremo nella presentazione di Manuela Battaglia, scienziata di fama internazionale e Direttrice Generale di INNODIA, che risponderà alla domanda “E se potessimo non ammalarci mai?”. Il suo lavoro è incentrato nel far conoscere le terapie che modificano la storia naturale della malattia rallentando l’insorgenza, prevenendola del tutto o modificando il corso clinico.

Questi sono gli stadi del diabete che si conoscono ad oggi, come insorge e quali sono i marker che vanno seguiti per identificare i soggetti.

Alla base abbiamo la predisposizione genetica, che non è però sufficiente per lo sviluppo completo della malattia. Su un binario parallelo c'è invece l'influenza ambientale, fattore protagonista negli studi più difficili, come potete immaginare.

Successivamente c'è un'attivazione immunitaria, ovvero quando le cellule beta iniziano ad essere attaccate dal sistema immunitario. In questo momento si iniziano anche ad avere i famosi autoanticorpi (che hanno un numero e un titolo ben definito).

A questo punto si può affermare di essere entrati nello STADIO 1 della malattia (con 2 o più autoanticorpi) pur avendo ancora dei valori glicemici normali. Importante identificare i soggetti che si trovano in questo stadio (ovviamente grazie allo screening), per evitare un'eventuale iperglicemia prima che la loro massa pancreatica sia distrutta dal loro sistema immune.

Nello STADIO 2 invece si entra nel momento in cui la glicemia inizia ad alzarsi (disglicemia), arrivando poi allo STADIO 3, ovvero lo stadio in cui viene diagnosticato il diabete di tipo 1 e la dipendenza dall'insulina. Esiste anche lo STADIO 4, che sarà lo stadio della malattia di lunga durata.

Inizio questo paragrafo con una curiosità, ma anche per darvi un po' di contesto su quanto possa sembrare lenta la ricerca a volte. Lo sviluppo di un farmaco richiede in media 15-20 anni, un investimento di milioni di euro e tanti tentativi senza successo. E circa il 98% dei farmaci che vengono studiati, sviluppati e testati non arrivano al paziente.

Ad oggi esistono diverse terapie che hanno avuto un certo successo nei loro studi in cui sono stati sviluppate. Tra tutte queste, volevo parlare del Teplizumab, che forse avrete già sentito, per ora solo approvato negli Stati Uniti. Questo farmaco è in grado di ritardare in maniera significativa l'insorgenza del diabete di tipo 1. 

Vi lascio qui un articolo sul trial portato avanti negli States, la cui protagonista è Mikayla Olsten, sorella di una ragazza con diabete di tipo 1 che ha ricevuto la terapia di questo farmaco diversi anni fa (in presenza di 4 su 5 auto anticorpi) e che tuttora è insulino-indipendente.

Ricapitolando, è un momento storico nel mondo del diabete tipo 1, 

• perchè grazie allo screening, è stato possibile creare, definire e delimitare i diversi stadi della malattia, e capire la sua storia naturale;

• per i soggetti in stadio 2, esiste la terapia col Teplizumab (ad oggi solo disponibile negli Stati Uniti), che ritarda l'insorgenza della malattia;

• tanti studi stanno avendo risultati positivi riguardo altre terapie per quei soggetti in stadio 3;

• e come vi ho condiviso in passato, ma ve lo lascio di nuovo qui, anche chi ha la malattia da tanti anni (stadio 4, per intenderci), ha una prospettiva. Con le cellule staminali e Vertex nell'orizzonte, c'è speranza.

Sarà possibile non ammalarsi mai? Ho sembre avuto i miei dubbi ma la scienza sta davvero facendo passi da giganti, e devo riconoscere che ogni giorno ci credo un po' di più ❤️

Grazie a chi dedica ore e ore del loro lavoro per trovare una cura per il diabete tipo 1. 

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